index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Chromothripsis Adeno-associated virus Pathological modeling Cellules souches embryonnaires humaines Genome Liver Animal models Astrocytes Inbred mdx Transduction Animals MiRNA Transfection/methods Micronuclei Thérapie cellulaire Genetic Therapy Duchenne muscular dystrophy Receptors Dystrophin Dosage Muscle disease Myotubular myopathy Muscle Genetic Vectors Chromosomal instability Canine Metabolism HEK293 Cells RNA biology Age-related macular degeneration AAV Preschool Human pluripotent stem cells Polymorphism Inbred C57BL Dependovirus/genetics Reporter Protein Tyrosine Phosphatases Myopathies Viral Dependovirus/genetics/immunology Astrocyte FKRP Pluripotent stem cells Genome editing CRISPR-Cas9 Humans Knockout Cell Line CRISPR/Cas9 Mice Progeria Stem cell Splicing Neurons Gene Transfer Techniques Transcriptomics Cell Proliferation Lentivirus/genetics Myopathy Myotonic dystrophy DLK1-DIO3 Genetic Loci Child Muscular dystrophy Golgi apparatus Calcium Mitochondria Male Lentiviral vector Aging Gene Expression Regulation Alternative splicing Immunology Muscular Dystrophy Genetic Adult Virus Integration Cell therapy Human Genes Female Activin Receptors Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Mutation Genetic Therapy/methods Antigens Gene therapy Phenotype Genotoxicity Duchenne Muscular Dystrophy Induced pluripotent stem cells Thérapie génique Myotonic dystrophy type 1 Retinitis pigmentosa Amphipathic peptide Aequorin Animal Disease Models Spinal cord

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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