index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Cell Line Knockout Astrocytes Muscle Myopathies Transduction Genetic Loci Alternative splicing Myotonic dystrophy Amphipathic peptide HEK293 Cells Astrocyte Transfection/methods Metabolism Myopathy Genetic Cellules souches embryonnaires humaines Duchenne muscular dystrophy Lentivirus/genetics AAV Dependovirus/genetics/immunology Animal models Genetic Therapy Stem cell Genetic Vectors Pluripotent stem cells Splicing Thérapie cellulaire Preschool Myotubular myopathy Animal Muscle disease Progeria Lentiviral vector Myotonic dystrophy type 1 Dependovirus/genetics Adeno-associated virus Receptors Mice DLK1-DIO3 Gene Transfer Techniques Chromothripsis Humans Cell therapy Aequorin Disease Models Activin Receptors Phenotype CRISPR/Cas9 Inbred mdx Mitochondria Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Genetic Therapy/methods Genome Cell Proliferation Calcium Spinal cord Genome editing Micronuclei RNA biology Viral Duchenne Muscular Dystrophy Golgi apparatus Animals Neurons MiRNA Genotoxicity Age-related macular degeneration Human pluripotent stem cells FKRP Dosage Gene therapy Polymorphism Mutation Gene Expression Regulation Pathological modeling Female Male Liver Adult Genes Immunology Thérapie génique Retinitis pigmentosa Inbred C57BL Protein Tyrosine Phosphatases Muscular Dystrophy Transcriptomics Induced pluripotent stem cells Human Muscular dystrophy CRISPR-Cas9 Chromosomal instability Dystrophin Virus Integration Antigens Aging Canine Reporter Child

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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